肝豆状核变性是一种常染色体隐性遗传病,又称威尔逊氏病(英文:Wilson's Disease,WD)。在国内,这一患者群体被称为“铜娃娃”。业内人士表示,该病导致患者体内铜离子转运及排泄障碍,铜在肝脏、神经系统、角膜、肾脏等脏器蓄积,出现一系列临床表现,可累及全身多个脏器。
乐城此次引进的曲恩汀于1982年在美国获批上市。截至目前,国内尚无此药及仿制药上市。
乐城维健罕见病临床医学中心相关负责人透露,此次曲恩汀落地乐城,将有效缓解患者用药需求,也为更多罕见病创新药物在国内落地提供经验。
肝豆状核变性是一种常染色体隐性遗传病,又称威尔逊氏病(英文:Wilson's Disease,WD)。在国内,这一患者群体被称为“铜娃娃”。业内人士表示,该病导致患者体内铜离子转运及排泄障碍,铜在肝脏、神经系统、角膜、肾脏等脏器蓄积,出现一系列临床表现,可累及全身多个脏器。
乐城此次引进的曲恩汀于1982年在美国获批上市。截至目前,国内尚无此药及仿制药上市。
乐城维健罕见病临床医学中心相关负责人透露,此次曲恩汀落地乐城,将有效缓解患者用药需求,也为更多罕见病创新药物在国内落地提供经验。