■ 本报记者 陈子仪
特约记者 何颖
“我们已有一款人工耳蜗产品声音处理器通过乐城真实世界研究项目获批上市，另外两款创新产品也已纳入真实世界数据应用试点，接下来我们还计划启动新的项目。”6月20日，乐城临床真实世界数据应用试点5周年总结交流会在博鳌举办，会上，澳大利亚创新药械企业科利耳大中华区总经理李新宇介绍。
2019年6月，国家药监局和海南省政府在博鳌乐城国际医疗旅游先行区启动临床真实世界数据应用试点工作。5年来，海南探索利用博鳌乐城特许药械的使用数据，帮助国际创新药械在国内加快注册，更好满足人民群众的用药用械需求。
截至目前，乐城真实世界研究取得初步成效，累计有15款特许药械利用乐城真实世界数据辅助临床评价这一“通道”加速在国内获批上市，品种范围覆盖肿瘤、眼科等多个领域。
这条通道速度“快” 创新产品“跑步”进入中国市场
“在波士顿科学所有在册记录的产品中，瑞梦（Rezūm）热蒸汽治疗系统获批时间刷新了纪录，从受理到获批上市，仅用了4个月零1天。”波士顿科学医学总监彭琳说。
波士顿科学是首家与乐城先行区在真实世界研究领域开展合作的医疗器械企业。作为首批吃“螃蟹”的企业，波士顿科学也率先尝到真实世界研究的“甜头”——得益于乐城真实世界研究，瑞梦热蒸汽治疗系统提前与国内患者“见面”，较传统的临床试验路径提早了两年半。
“在这两年时间里，有超过100家医院引进了这项全球首创技术，更是有超过3000名的前列腺增生患者因为这项技术得到良好治疗，其中年龄最大的患者已经99岁。”彭琳说。
关于真实世界研究加速创新产品进入中国市场，赛诺菲注册事务副总监许娜感触颇深，“新一代CD38单抗Isatuximab的上市申请比既定计划提前了4个月。”
Isatuximab是一款用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的创新药物。去年8月，Isatuximab在乐城完成真实世界数据采集，这是首个评估Isatuximab与Pd联合疗法在中国患者中有效性与安全性的真实世界研究。“当时我们就关于临床数据和注册递交的创新想法向国家药监局药审中心等部门提出申请，获得了药审中心同意，这比既定计划提前了4个月提交上市申请。”许娜说，得益于此，去年12月，Isatuximab成为了首个利用乐城真实世界数据获国家药监局受理上市许可申请的血液肿瘤治疗药物。
这条通道服务“好” 助力企业开展真实世界研究
“如果说最早吸引我们来乐城的是真实世界研究的‘金政策’，那么让我们不断在此加大投入、深化合作的则是政策探索中展现出的高水平开放与创新，以及政策落地过程中提供的贴心服务。”彭琳告诉海南日报记者。
为助推真实世界研究加快发展，乐城推出了药品真实世界数据研究协调工作机制，和医疗器械临床真实世界数据应用试点品种沟通交流程序。企业可以与国家药监局有关部门一对一、面对面沟通。
“非常幸运，在准备开展真实世界研究时，前置沟通的政策发布了，该项目也获批进入国家药监局前置沟通通道。”澳科利耳公司临床评价经理胡苏洋表示，在开展真实世界研究的过程中，科利耳获得了前中后期的一系列辅导，对试验设计方案，开展真研试验可能遇到的问题等进行了充分讨论，极大降低了后期真研试验以及进行注册申报时可能产生的不确定性，使得论述产品安全有效性的证据链更加完善。
除了优化沟通交流程序，5年来，国家药监局先后发布了真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则等11项相关的指导原则，应用规则体系不断健全，建立药械监管科学研究基地和真实世界研究评价重点实验室，并携手海南省成功举办两届博鳌药械真实世界研究大会，推动真实世界数据应用研究向纵深发展，打造全球药械真实世界研究的高地。
这条通道将“拓宽” 推动真实世界研究从“试点”转向“提升”
尽管真实世界数据研究应用试点工作取得了初步成效，但真实世界研究在我国总体还处于起步阶段。如何丰富数据来源、如何打破数据壁垒、如何强化部门联动……还有待进一步深入研究和探索。
海南省药监局副局长黎运达表示，该局将继续提升特许药械审批效能，优化真研试点审批流程，持续畅通国家药监局药审中心、器审中心及企业的沟通渠道，推动试点工作有序开展，助推更多创新产品加快上市，切实为人民健康添福祉。
去年开始，乐城还探索深化真实世界数据应用，着力打通创新药械走进中国市场的全链条。目前，海南正在各部委的指导下，集合多部门的力量，推动真实世界数据在医保领域的创新应用，加快实现医保对创新药械的价值购买。
“真实世界研究的应用在乐城方兴未艾。”乐城先行区管理局党委书记、局长贾宁表示，未来，乐城将继续加强药械监管科学基地建设，深入开展真实世界标准体系研究，拓展真实世界数据应用范畴，推动真实世界研究从“试点”阶段转至“提升”阶段，将乐城打造成全球真实世界研究资源聚集平台，成果分享平台和交流合作平台，助力推动药械审评审批制度改革，满足人民群众高质量健康需求。（本报博鳌6月22日电）
15款通过真研上市的产品
1、青光眼引流管XEN Glaucoma Treatment System
类别：器械
适应症：用于青光眼治疗
2、眼科飞秒激光治疗机CatalysPrecisionLaser System
类别：器械
适应症：用于白内障手术进行晶状体摘除
3、普拉替尼胶囊
类别：药品
适应症： RET变异的非小细胞肺癌等
4、热蒸汽治疗设备RezumGenerator
类别：器械
适应症：良性前列腺增生
5、一次性使用前列腺热蒸汽治疗器械RezumDeliveryDevice
类别：器械
适应症：良性前列腺增生
6、氟轻松玻璃体内植入剂
类别：药品
适应症：累及眼后段的慢性非感染性葡萄膜炎
7、注射用盐酸曲拉西利
类别：药品
适应症：化疗导致骨髓抑制的保护作用、联合治疗方案的抗肿瘤作用
8-9、人工耳蜗及其植入体Cochlear implant
类别：器械
适应症：用于双耳重度或极重度感音神经性耳聋治疗
10、硬性巩膜接触镜Rigid scleral contact lens
类别：器械
适应症：适用于矫正不规则散光，可同时合并+20.00D至-20.00D范围的近视及远视，及角膜规则散光小于2.5D的屈光不正患者。
11、英克司兰钠注射液
类别：药品
适应症：用于治疗成人原发性高胆固醇血症（杂合子家族性和非家族性）或混合型血脂异常。
12、人工耳蜗声音处理器
类别：器械
适应症：对声音进行处理，通过科利耳有限公司的人工耳蜗植入体将电刺激传输至听神经，以恢复听力。
13、硬性巩膜接触镜
类别：器械
适应症：适用于矫正不规则散光，可同时合并+30.00D至-30.00D范围的近视及远视的屈光不正患者。
14、一次性使用多极肾动脉射频消融导管
类别：器械
适应症：产品与本公司生产的肾动脉射频消融仪配合使用，适用于辅助治疗难治性高血压及药物不耐受的高血压患者
15、肾动脉射频消融仪
类别：器械
适应症：适用于辅助治疗难治性高血压及药物不耐受的高血压患者。
制图/孙发强
