本报讯（海南日报全媒体记者李豌 通讯员张池）近日，在上海交通大学医学院附属瑞金医院（以下简称上海瑞金医院）、中山大学中山眼科中心海南眼科医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（以下简称瑞金海南医院）医护团队的共同悉心诊疗下，患有胱氨酸贮积症的5岁患儿小宝成功接受Cystadrops®3.8mg/mL滴眼液（以下简称“Cystadrops”）治疗，成为国内首位接受该创新药物治疗的患者。

　　胱氨酸贮积症是一种多器官受累的罕见遗传病，根据症状出现年龄及肾脏受累严重程度，胱氨酸贮积症这种罕见病可分为三种亚型。其中，在我国，由于治疗手段有限，多数眼部受损的胱氨酸贮积症患者长期只能依赖对症处理，难以从病因上解决胱氨酸积聚问题，生活质量受到严重影响。

　　目前，Cystadrops尚未在国内上市。依托“先行先试”政策，瑞金海南医院率先实现了该药物的国内首例临床可及。有需求的患者可前往上海瑞金医院/瑞金海南医院/中山大学中山眼科中心海南眼科医院就诊，经医生评估符合用药指征后，在瑞金海南医院接受Cystadrops治疗。

　　此外，根据《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品医疗器械带离使用管理办法》，患者离院时，医生会根据其继续使用该特许药品的实际需求，为患者开具仅供自用的合理剂量Cystadrops，方便患者带离医院使用。这一举措不仅减少了患者的复诊频次，降低了交通成本，更为患者的长期疾病管理提供了极大便利。