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美国食品和药物管理局
批准全球最贵药

  美国媒体24日报道,美国食品和药物管理局已批准一款血友病药物,一剂350万美元,是全球最贵药物。

  据美国商业内幕网报道,食品和药物管理局22日宣布批准这种名为Hemgenix的基因疗法药物,用于治疗B型血友病。B型血友病患者体内缺乏必要的凝血因子IX,造成凝血功能障碍。

  美国食品和药物管理局提供的数据显示,平均每4万人中有1人患B型血友病,患者多为男性。所有血友病病例中,大约15%属于B型血友病。

  这款新药由澳大利亚杰特贝林公司研发。在临床试验中,Hemgenix使流血事件在一年间比预期减少54%;使94%的受试患者在一段时间内免于注射凝血因子。卜晓明(新华社微特稿)

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