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美首次批准治疗
镰状细胞病基因疗法

  据新华社洛杉矶12月8日电(记者谭晶晶)美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。

  美药管局在一份声明中说,这两种基因疗法具有“里程碑意义”。两种疗法名为Casgevy和Lyfgenia,其中Casgevy是美药管局批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法,标志着基因治疗领域的创新进步。

  镰状细胞病是一种遗传性血液病,主要是由血红蛋白(红细胞中的携氧蛋白)的基因突变造成,其特征是红细胞呈镰刀形,这种异常的红细胞会阻碍血管中的血流继而导致身体组织的供氧受限,引发严重疼痛和器官损伤。在美国约10万人受镰状细胞病影响。

  据美国药管局介绍,这两种治疗药物都是由患者自身的造血干细胞制成,经过基因改造后,以造血干细胞移植方式,通过单次注射输回到患者体内。

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