■ 本报记者 陈子仪

　　5月26日，用于治疗罕见病杜氏肌营养不良（DMD）的特许药物Vamorolone在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（简称“瑞金海南医院”）获得临床应用，这也成为了该院落地的第100款特许药械。

　　目前，约有400款特许药械在我省落地。作为乐城先行区内唯一一家公立医院，瑞金海南医院开业至今不仅落地百款特许药械，还开展了13项真实世界研究项目，服务全国近5000名患者。

　　本期健康周刊，带你走近这些特许药械应用于临床的背后故事。

　　医者之辛

　　人物故事：

　　许建忠医生的“降压路径”——琼沪折返跑，只为更进一步

　　微蹙双眉、屏息凝神，许建忠一边观察身旁显示器上的数值，一边细心操作手上的设备。他正在进行一例肾动脉交感神经射频消融术。

　　许建忠是一名来自上海交通大学医学院附属瑞金医院（以下简称上海瑞金医院）高血压科的主任医师，多年来致力于研究如何“降压”。“在国内，高血压患者普遍通过药物方式进行治疗，但仍然有5%的难治性高血压患者在服用降压药物后没有改善。”许建忠说，瑞金海南医院正在特许开展的肾动脉交感神经射频消融术为这类患者提供了治疗新选择。

　　每每需要手术时，许建忠就会像“候鸟”一样从上海飞来海南。一场手术，值得如此奔波吗？

　　“不仅值得，更是荣幸！”许建忠说，以往总是在文献或者国际学术会议上听到肾动脉交感神经射频消融术，“听得再多都不如亲自实践。”

　　除了给患者进行手术，许建忠和同事们还正在进行该项器械的真实世界数据采集。“这款产品在国外应用多年，积累了很多国外数据，但是关于中国人群的数据至今仍是空白。”许建忠介绍，肾动脉交感神经射频消融术是一个国际多中心研究项目，通过乐城真实世界研究可以补足中国数据的缺失。

　　在该项目212个国际分中心的研究中，瑞金海南医院开展的入组例数最多。预计今年6月，肾动脉交感神经射频消融术的真实世界数据将采集完毕。许建忠期待，未来，这些数据能帮助中国高血压研究团队更好地认识新技术、利用新技术，助力产生更多优质医学成果。

　　患者之幸

　　患者一：

　　罕见病患儿小娇，一个家庭的希望和坚守

　　“孩子情况有所改善，可以继续用药。”每隔3个月，13岁的患者小娇就会跟着妈妈来到瑞金海南医院，复查用药效果。听到派驻乐城的上海瑞金医院儿科医生董治亚说的话，小娇妈妈每每悬着的心又能暂时放下。

　　小娇家住上海，从小便比同龄人矮不少，上小学时，个头已经比班里的同学差了一大截。小娇父母带着小娇前往医院检查，最终得到的却是噩耗——孩子被确诊为先天性软骨发育不全。

　　先天性软骨发育不全是一种罕见病，患者会出现严重的身材矮小，头颅较躯干偏大，四肢短小更明显，与身高不成比例。超过80%的先天性软骨发育不全患儿存在不同程度的并发症，如肥胖、高血压、脑积水、限制性肺疾病、中耳功能异常等。

　　2021年8月，全球首款治疗先天性软骨发育不全的新药伏索利肽在欧盟上市，同年11月美国FDA完成加速审批并上市。新药的出现给小娇一家带来希望。而听说伏索利肽可以在瑞金海南医院率先使用，更是让一家人兴奋不已，立即联系医院申请治疗。

　　“我们从去年6月开始接受伏索利肽治疗，一年里小娇增长了近10厘米，目前已经有1.35米高。”小娇妈妈说，身高的增长给小娇带来了更多自信，家住23楼的小娇可以不用垫脚也能按到自家楼层。谈及小娇的变化，小娇妈妈很是喜悦。

　　如今，小娇已经进入青春发育期，一旦骨骺闭合，就会失去治疗的机会，因此全家人都非常珍惜能够继续治疗的时间。“看到孩子的变化，这让我们更有信心坚持下去。”小娇妈妈说。

　　患者二：

　　房颤患者丁女士，“第一个‘吃螃蟹’的人”

　　来自上海，今年68岁的丁女士爱笑、爱生活，平时也十分喜欢运动。有空的时候，她总会去打太极拳，对她来说，运动是生活中很重要的一部分。

　　尽管如此，丁女士也不能幸免于疾病。十年来，她一直受到心脏疾病的折磨。“起初，我只是觉得胸闷，但频次不多，胸闷时间也不长，所以也从未在意。”丁女士回忆，直到近两年，胸闷的情况越来越明显，一周会有好几次，“我到现在还能记得那种感觉，胸闷就像潮水来得很快，那一瞬间好像要濒死过去。”

　　在一次胸闷发作的时候，丁女士立即前往医院检查，她终于找到了困扰了她十年的元凶——房颤。后来，她的口袋里总会备着一颗“救心丹”，每当房颤来临时，她熟练地开展自救——服药，寻求家人为其戴上供氧设备，按压揉搓相关穴位。

　　2023年，依托先行先试政策，瑞金海南医院引进了目前国内还未上市的新器械，治疗房颤的HeartLightX3球囊型激光系统。得知消息后，丁女士毫不犹豫来到瑞金海南医院。

　　“激光消融是一种微创手术，不需要开刀，创伤很小，仅仅需要局部麻醉就可以完成。”丁女士说，自己手术全程都处于清醒状态，能清楚地听到医生们在交流，不到3小时，手术就顺利完成。

　　术后第3天，丁女士就出院回家了。“我觉得自己很幸运，用上最新的治疗技术，成为第一个‘吃螃蟹’的人。” 复诊时，她感慨道。

　　目前，乐城真实世界数据应用试点范围持续扩大，逐步覆盖肿瘤、免疫、眼科、心血管等多个领域。已有15款临床急需进口药械产品通过使用乐城真实世界数据辅助临床评价获批上市。

　　截至目前，乐城先行区已有28家医疗机构开业运营，超过20家在建或筹建，与20个国家和地区的170多家药械企业建立深度合作关系。

　　文/陈子仪 本版制图/许丽