■ 海南日报全媒体记者 陈子仪 通讯员 袁昌佑
今年初以来，乐城临床真实世界数据应用试点喜讯频传。卡尔蔡司公司的飞秒激光角膜屈光治疗机、赛诺菲旗下抗CD38单抗赛可益（艾沙妥昔单抗注射液）和罗氏诊断公司的FOLR1（FOLR1-2.1）抗体检测试剂（免疫组织化学法）3款乐城真实世界研究试点产品接连在国内获批上市。
事实上，自2019年6月海南开展乐城临床真实世界数据应用试点工作以来，已有21个品种利用乐城真实世界证据作为辅助证据获批上市，正在不断为全国患者带来“海南福音”。
本期健康周刊选取了几款具有代表性的“真研成果”，带你了解真实世界研究试验田里的最新动态。
多款产品用于癌症筛查及治疗
多发性骨髓瘤是血液系统中第二大常见的恶性肿瘤，因无法完全根治且易复发，正成为“银发血液杀手”。在中国，每10万人中就有约1.6个多发性骨髓瘤患者，发病年龄多为60岁以上，发病率呈逐年增高趋势。
依托乐城真实世界研究获批上市的艾沙妥昔单抗注射液就是一种用于与泊马度胺和地塞米松联合用药，治疗既往接受过至少两种治疗的难治性、多发性骨髓瘤药物。
得益于“先行先试”政策优势，艾沙妥昔单抗注射液于2022年落地乐城先行区并开展真实世界研究。2025年1月，艾沙妥昔单抗注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，成为首个基于乐城真实世界研究数据作为关键证据获批上市的血液肿瘤治疗药物。4月1日，艾沙妥昔单抗注射液在中国完成供货，实现患者可及。
除了肿瘤治疗药物，还有多款肿瘤检测试剂通过乐城真实世界研究加速上市。
罗氏诊断VENTANA FOLR1（FOLR1-2.1）抗体检测试剂（免疫组织化学法）是全球首个也是唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）、欧盟CE认证及国家药品监督管理局批准的ELAHERE（索米妥昔单抗）伴随诊断试剂，能够辅助识别可接受ELAHERE治疗的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。
2023年7月，VENTANA FOLR1抗体检测试剂率先落地乐城先行区。随后，VENTANA FOLR1（FOLR1-2.1）抗体检测试剂真实世界研究项目在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院正式启动。该研究是在乐城先行区开展的首个体外诊断试剂的真实世界研究。
历时仅一年半，VENTANA FOLR1抗体检测试剂实现了从乐城先行区落地到全国获批，让复发性铂耐药卵巢癌（PROC）患者更快地享受到了国际领先的精准诊疗成果，实现了中国患者与全球患者的同步获益。
此外，一款辅助膀胱癌诊断和管理的显影剂类药物——灌注用盐酸氨酮戊酸已酯于2022年3月进入乐城临床真实世界数据应用试点，历时不到1年时间便获国家药监局批准上市，更快惠及国内患者。
据了解，这款创新药物能提高非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的检出率，降低肿瘤复发率，被全球多个权威指南推荐作为荧光膀胱镜的推荐用药。
助力听视障患者听见未来、看见希望
“手术前看手机屏幕都模糊，现在连窗外棕榈树的叶子都看得清！”近日，在博鳌国际眼视光眼科中心的诊室内，小刚（化名）举起视力表兴奋不已。这个来自海口的IT工程师刚完成人生中的重要“系统升级”——通过蔡司VISUMAX 800全飞秒手术，他的裸眼视力从0.1跃升至1.5，术后第二天便顺利重返工作岗位。
“从朋友那儿听说，使用这款蔡司推出的第二代飞秒激光角膜屈光治疗机进行视力矫正手术，不仅用时短，而且术后视力恢复更快，我就来到了乐城。”小刚说。
现在，类似小刚这样的近视患者无须来到乐城也能使用上蔡司新一代机器人全飞秒VISUMAX 800。今年初，该设备通过使用乐城真实世界数据辅助评价在中国获批上市。
白内障是全球排名首位的致盲性眼病。据中华医学会眼科学分会统计，我国60至89岁人群白内障发病率高达80%，手术是唯一有效的治疗方法。
通过乐城真实世界研究上市的器械“强生Catalys飞秒激光治疗机”，便是用于治疗白内障的眼科手术设备。该产品撕囊居中，可以提高人工晶状体植入后的居中性、稳定性，给患者带来非常好的视觉体验。此外，该产品精度可达头发丝的四分之一，由于超声时间短，可以降低对角膜、虹膜及后囊袋造成的损伤，并通过优化手术程序以提高手术安全性，给患者带来了更好的愈后效果。2021年1月，该产品使用乐城临床真实世界证据辅助临床评价获批在国内上市。
不仅是视力障碍患者，乐城真实世界研究也为听力障碍患者提供了更好的治疗方案。
数据显示，全世界约有4.66亿人患有致残性听力损失，其中3400万是儿童。而通过乐城真实世界研究获批上市的HiRes Ultra人工耳蜗及耳蜗植入体则让更多人有机会重获新“声”。
该款人工耳蜗包括体内和体外两部分，体内植入体部分是超级3D植入体，体外声音处理器部分是美人鱼Q90声音处理器。与传统的人工耳蜗两侧听力设备无法进行智能互联互通、影响聆听效果相比，该产品通过HiBAN周身网络专利技术，使两侧设备实现智能协同工作，实现声音互传，让聆听轻松便捷。
值得一提的是，该产品无须固定头部位置，更不需要手术取出植入体中的磁铁，减少了手术痛苦、植入体移位的隐患。2022年，HiRes Ultra使用乐城临床真实世界证据辅助临床评价获批在国内上市。
下一步，乐城先行区将全面总结特许药械真实世界研究5年试点工作经验，推动真实世界数据研究从政策“试点”阶段转到真实世界数据应用体制机制建设的“提升”阶段，让真实世界研究成为中国医药产业发展的创新引擎。
名词解释
真实世界研究
即在真实世界环境下收集与患者有关的数据，通过分析，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据，主要研究类型是观察性研究，也可以是临床试验。
