近日,阿尔茨海默病创新治疗药物乐意保(仑卡奈单抗)获国家药品监督管理局(NMPA)批准正式进入中国,用于治疗由阿尔茨海默病(AD)引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。作为全球首个针对AD病因的靶向药物,这一新药获批将引领AD治疗跨入“对因治疗”时代。
AD是一种进行性、不可逆的神经退行性脑疾病,影响患者的认知能力和正常生活。流行病学调查显示,我国60岁以上人口中有痴呆患者约1507万,其中AD约983万人,且AD已成为我国第五大致死疾病,每年带来高达1677亿美元的疾病支出。
近千万量级的国内患者长期以来处于缺医少药的困境中,由于AD发病机制复杂,且临床试验审核程序严苛,AD新药研发有着业界公认99.6%的高失败率,被称为药物研发“死亡谷”。
乐意保的问世对整个AD的治疗格局意味着什么?在新英格兰杂志上发表的仑卡奈单抗三期全球多中心临床研究数据显示,该药用药3个月即大幅降低Aβ负荷,18个月有效缓解疾病进展27%,60%更早期患者实现病程逆转,帮助早期AD患者改善认知障碍,维持更久的独立生活时间,从而减少家庭与社会经济负担。
由此可见,医学专家反复强调的早期识别、早期干预的重要性。公众目前对AD的认知普遍低下,常常将“老年痴呆”误认为“老糊涂”;对脑脊液穿刺等科学诊断方法也不乏抵触情绪,导致我国患者在AD疾病早期诊断和早期干预上的行动力普遍不足,往往错过最佳疾病干预黄金期。
这款创新药如何定价?据悉,乐意保上市后预计定价2508元,规格200mg(2ml)/瓶。(据《文汇报》,有删节)