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让百姓不出国门就能用上全球新药

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  渐冻症属于罕见病,这类患者就像被逐渐“冰封”一样,肌肉无力、萎缩会逐渐加重,存活时间通常仅有3至5年。目前我国获批用于治疗渐冻症的药物只有利鲁唑和依达拉奉。在先后服用了这两款药物后,陈女士的病情依然持续恶化。

  “听说乐城引进了渐冻症的靶向治疗药物Tofersen,我决定来试一试。”不久前,陈女士在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院)(以下简称瑞金海南医院)完成注射,成为了我国首个使用这一渐冻症靶向治疗药物的患者。

  给予希望,守护健康。像陈女士这样的故事,时常在乐城先行区发生。截至目前,乐城先行区已引进特许药械产品391款,基本实现医疗技术、设备、药品与国际先进水平“三同步”目标。

  如何让特许药械政策效能持续释放?“健康路上,我们努力不让一个人‘掉队’。”乐城先行区管理局党委书记、局长贾宁表示,一方面,乐城先行区将结合重点学科发展需要,引进市场需求大的特许药械产品,提升特许药械使用量;另一方面,乐城先行区也正在引进更多创新性强的罕见病药品,解决我国罕见病诊治难、用药难、有药用不起的尴尬境地,为国内罕见病患者开启一扇新的“生命之窗”。

  提升诊疗能力:

  “家门口”就能治疗疑难杂症

  “不久前,我们成功施行一台高难度肝中叶肿瘤切除及胆囊切除术。”近日,瑞金海南医院普外科主任龚笑勇表示。

  此前,40岁的患者王女士出现腹痛情况,入院以后常规做了肿瘤指标的检测,被发现肿瘤指标超出正常范围。见到情况异常,瑞金海南医院普外科、超声科、放射科等专家第一时间联合诊疗,最终诊断王女士肝中叶存在一个约为6厘米的肿瘤。

  多学科会诊后,瑞金海南医院决定为其开展肝中叶肿瘤切除及胆囊切除术。病人肿瘤位置特殊,既要将肿瘤切除干净,又要不影响周围血管神经,手术难度较大。为此,医生团队通过术中超声定位,精准找到薄如蝉翼的平面,将肿瘤与血管精确分离,直至全部切除。最终不到3个小时,手术顺利完成。

  作为乐城先行区内首家公立医院,今年初,瑞金海南医院迎来新一批上海派驻专家,该院紧急学科不断补齐,诊疗能力也不断提升。

  “早日实现与上海瑞金医院医疗同质化水平,是瑞金海南医院追求的目标,随着越来越多上海瑞金医院专家入驻海南院区,我们离实现这个目标越来越近。”瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬表示。

  除了上海派驻专家,乐城先行区也迎来了不少新面孔。来自四川华西、山东各大公立医院的专家也在陆续到岗。

  据介绍,截至目前,乐城已有28家医疗机构开业运营,20余家医疗机构在建或筹建。乐城的政策优势叠加各具特色的医疗机构,吸引了来自全国各地的医学专家,同时不少外籍医师也选择来乐城执业,由此乐城先行区初步形成了罕见病、肿瘤、眼科、耳鼻咽喉科、生殖、体检、医美等七大特色专科。

  多点发力破题:

  加速创新药品走进“寻常百姓家”

  5700万人次!

  这是截至目前乐城特药全国累计参保人数。作为全国唯一“医疗特区”,乐城一直在探索如何让患者能“用得起”国际创新药械。2020年开始,乐城创新推出乐城特药险,同时乐城特药相继被纳入北京、上海等全国43个省级、市级和地区的普惠健康保药品目录,加速创新药械惠及更多国内患者。

  近年来,乐城先行区持续探索构建多层次医疗保障体系,通过医保、商保、公益救助基金等多种方式,不断提升特许药械的可及性、普惠性。

  加速创新药械惠及广大群众,乐城先行区还交出了一张“成绩单”:截至目前,累计有13个特许药械通过利用乐城真实世界数据辅助临床评价,加快了其在国内的上市进程。可以说,乐城先行区已成为国际创新药械进入我国的最主要通道。

  乐城真实世界应用探索还迈出了“新步伐”。去年5月,海南省政府与国家医保局签署合作备忘录,支持海南深入开展真实世界数据在医保领域的理论研究和创新应用试点。4月1日,乐城先行区管理局、海南省医疗保障局联合印发了《关于开展2024年乐城特许药品真实世界数据辅助支持医保准入试点工作的通知》,进一步加强乐城特许药品真实世界数据医保创新应用工作。

  作为我国首个真实世界数据应用试点区域,可以预见,未来在乐城产生的这些宝贵数据有望作为医保价值决策的参考,加速创新药品走进“寻常百姓家”。

  贾宁表示,乐城先行区将牢记嘱托,让广大群众“用得上”“用得好”“用得起”国际创新药械,加快打造世界一流的国际医疗旅游目的地和医疗科技创新平台,更好满足全国乃至东南亚群众多层次、多元化就医需求。

  (本报博鳌4月2日电)

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