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重获新生!重型地贫患儿顺利出舱
医生呼吁: 尽早根治,防范风险

  本报讯(记者侯赛 实习生邱文龙 通讯员张文婷)4月11日,一位重型地中海贫血(简称重型地贫)伴糖尿病、甲状腺功能减低、心脏重度铁沉积的14岁大龄患儿小花(化名),在海口市人民医院经半相合干细胞移植后顺利出舱。小花的顺利出舱,标志着我省重型地贫患者不用出岛就可以享受国内先进的诊疗技术。

  走进海口市人民医院血液科病房,14岁的小花精神状态不错,在接受半相合造血干细胞移植手术后已脱离输血,脸上也露出久违明朗的笑容。

  小花于今年3月15日入住百级无菌层流病房开始行预处理化疗。3月25日,医生采集小花哥哥的外周血干细胞并回输给小花。回输后第12天,小花血小板移植植活,第13天粒细胞植活,脱离输血,目前未发生严重毒副作用。4月11日小花顺利出舱,走出移植成功的第一步。

  据了解,小花出生后不久就确诊了重型地贫,过去14年来,一直靠定期输血生活,但长期输血又引起铁过载,导致糖尿病、甲状腺功能降低、心脏重度铁沉积和心脏射血分数降低等多项并发症。目前,医疗界唯一公认的根治方法就是造血干细胞移植,造血干细胞移植首选全相合移植术,但是并非每一位患者都能找到全相合的供者。在我省半相合造血干细胞移植技术未成熟之前,小花就是因为找不到全相合的供者,导致病情不断加重。

  随着医疗技术的进步,目前我省半相合造血干细胞移植治疗重型地贫技术已经成熟,为广大地贫患者提供重生的希望。

  作为中南大学湘雅医学院的附属医院,2023年在中南大学湘雅医学院付斌教授带领下,海口市医院血液科团队成功开展外周血干细胞半相合移植治疗重型地贫技术。小花所接受的外周血干细胞半相合移植技术摆脱了传统治疗方式配型难,供者抽取骨髓痛苦大,治疗费用高等三大难题。

  据了解,我省目前还剩约400例重型地中海贫血患者。海口市人民医院血液科主任医师杨晓阳呼吁,上医治未病,重型地贫要以预防为主,加强产前筛查。一旦重型地贫患儿出生要尽早根治,减轻家庭的经济负担,节省医保支出,避免医疗挤兑和“血荒”,降低治疗风险,以防日后发生严重并发症导致后续治疗难度加大。

  据介绍,海口市人民医院是我省较早开展造血干细胞移植的医疗机构之一,去年一年已完成近30例重型地贫半相合移植术,其中有26名患者已脱离输血成功出院。

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