本报讯(海南日报全媒体记者陈子仪 特约记者何颖)近日,神经母细胞瘤创新药依氟鸟氨酸(Eflornithine)依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称乐城)先行先试政策引进国内,并获批在海南博鳌未来医院先行使用。
神经母细胞瘤是一种原发于交感神经的恶性肿瘤,通常由未分化的神经母细胞构成。这种肿瘤可以发生在身体各个部位,最常见的是肾上腺,其次为腹部、胸部、颈部和盆腔交感神经节。由于肿瘤发生的部位比较隐匿,恶性程度较高,发展也比较迅速,在早期就可能已经发生了转移。该肿瘤常见于学龄前儿童(≤5岁),具体发病机制不详。
中国神经母细胞瘤的发病率低至1.01/10万(0岁—14岁儿童)。在2023年公布的《第二批罕见病目录》中,神经母细胞瘤被正式纳入。其严重影响患者生命质量,给家庭带来沉重的经济负担。
本次落地乐城的依氟鸟氨酸(Eflornithine)是一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂,2023年12月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准依氟鸟氨酸(Eflornithine)片剂上市,用于治疗高危神经母细胞瘤。目前,这是首个也是唯一一个获FDA批准用于神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法。