本报讯（海南日报全媒体记者陈子仪 通讯员张池）5月7日，用于治疗希佩尔-林道综合征的创新药物贝组替凡片落地上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）。首位患者完成该创新药物的临床应用，这也是该药物在我国开出的首张处方。

　　希佩尔-林道综合征（von Hippel-Lindau，VHL综合征，又称VHL病），是一种罕见常染色体显性遗传性疾病。该疾病常表现为多器官系统的占位性病变，如肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤（CNS HB）、肾上腺嗜铬细胞瘤或副神经节瘤、胰腺囊肿或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）等。

　　希佩尔-林道综合征患者在一生中通常要接受多次手术。然而，手术只能提供暂时局部缓解，不能解决疾病的多灶性和复发性问题，并且这些手术不能保证邻近器官的正常功能。此外，手术并发症导致患者及其家属生活质量下降，甚至患者死亡。

　　贝组替凡片是全球首个且目前唯一获批的HIF-2α抑制剂，曾被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药认证、突破性疗法认证和优先审评资格，并于2021年8月13日获批上市。