本报讯（海南日报全媒体记者陈子仪 通讯员张池）1月17日，6位Leber遗传性视神经病变（LHON）患者同天内在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（以下简称瑞金海南医院）顺利完成特许药物艾地苯醌的治疗，成为中国首批受益于该创新药物的患者。

　　首批6位患者分别来自浙江、河北、安徽、广东、贵州等地。这些患者发病初期都有无痛性快速视力下降。

　　Leber遗传性视神经病变是一种罕见母系遗传性视神经疾病，全世界大约每1.5万至5万人中就有1人患有该疾病。2018年，该疾病被纳入中国首批罕见病目录，是全球最严重的青少年致盲疾病之一。

　　在艾地苯醌落地瑞金海南医院之前，国内临床尚无获批的有效治疗手段，Leber遗传性视神经病变的干预仅包括生活方式管理、遗传咨询和支持治疗。

　　依托“先行先试”政策，2025年12月下旬，瑞金海南医院成功引入艾地苯醌（规格150mg/片），成为目前国内唯一实现该药物临床可及的医疗机构。

　　在得悉该药物在瑞金海南医院成功获批后，首批患者和家属第一时间通过瑞金海南医院特许药械医患管理平台小程序提交预评估资料，随后专程赴上海瑞金医院眼科完成专业检查与评估，最终顺利来到瑞金海南医院完成首次治疗。上海瑞金医院眼科副主任医师张琼在瑞金海南医院为首批患者提供了专业细致的评估和指导。