■ 海南日报全媒体记者 陈子仪

　　近期，两款国际创新药品——英克司兰钠注射液与磷酸芦可替尼乳膏，借助海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”）的真实世界数据研究，成功获批国内上市。其中，英克司兰钠注射液是通过真实世界研究扩大了其适应证，让更多患者受益。这背后，是一种名为“真实世界研究”的科学方法在发挥关键作用。它正逐渐成为加速国际先进药械进入中国、优化医疗健康决策的重要力量。

　　真实世界数据

　　更全面地回答药物和疗法在真实患者身上的效果

　　真实世界研究（Real World Study， RWS）可以理解为一场在真实医疗环境下进行的“大考”。它不同于传统的随机对照试验（RCT），后者被视为评价药物安全有效的“金标准”，但其在高度控制的理想环境中进行，对受试患者有严格的筛选标准，如同在人工鱼塘里钓鱼，虽然环境可控，但与真实情况可能存在差距。

　　而真实世界研究则是在日常的医院、社区、家庭等真实场景中，通过对大量患者使用药物或医疗器械后的实际数据进行综合分析，来评估其真正的价值、潜在获益和风险。它就像在真实的江河湖泊里钓鱼，更能反映医疗产品在广泛人群和复杂病情下的实际表现。其核心产出，即为“真实世界证据”（Real World Evidence， RWE）。

　　真实世界数据是真实世界研究的基础。这些数据来源于我们日常医疗健康的方方面面，是未经人为干预的“原生态”记录。它们是开展研究的“原材料”，经过科学的清洗、治理和分析，才能转化为有价值的“真实世界证据”。

　　这些数据来源广泛，主要包括：医院信息系统数据，如电子病历、影像检查报告等，记录了患者详细的诊疗过程；医保支付数据，涵盖患者基本信息、医疗服务利用、处方结算等，反映了医疗费用和支付情况；登记研究数据，针对特定疾病或人群建立的数据库，数据采集更为系统和规范；还有其他来源，例如药品安全性主动监测数据、大型人群队列研究数据等。

　　开展真实世界研究，核心价值在于弥补传统临床试验的局限性。它能更全面地回答：这个药或疗法在老人、儿童，或同时患有多种疾病的真实患者身上的效果。其优势主要体现在它的研究对象不设严格限制，更能代表广大患者的真实情况。同时，除疗效和安全性外，还能纳入患者自查报告、医保支付等数据，从生活质量、经济性等多个维度评估医疗产品的综合价值。对于已在国外上市的国际创新药械，利用真实世界数据可作为在中国注册上市的关键或补充证据，大幅缩短上市周期，让患者更快用上新药。

　　海南先行探索

　　乐城先行区已助力24款国际创新药械加速上市

　　为推动真实世界研究，国家药监局于2020年和2021年先后在博鳌乐城设立了药械监管科学研究基地和真实世界数据研究与评价重点实验室。与此同时，我国第一个区域性真实世界数据平台海南省真实世界数据平台搭建完成，共同为乐城高效开展真实世界研究工作提供有力的技术支持。

　　作为新兴的跨学科领域，真实世界研究同样需要强有力的人才支撑。中国科学院院士、海南大学校长骆清铭介绍，为加强真实世界研究人才的培养和储备，海南真研院与海南大学合作开设全国首个跨学科“真实世界数据应用”硕博研究生培养点。

　　作为国家医疗创新的“试验田”，海南在真实世界数据应用方面走在了前列。特别是乐城先行区，通过开展真实世界研究，已成功助力24款国际创新药械产品加速上市。

　　这一创新模式不仅降低了企业的注册成本，更重要的是，它让中国患者能够以“中国速度”用上全球领先的创新疗法。从2019年启动试点至今，从首个获批的医疗器械“青光眼引流管”，到首个乐城真实世界研究数据作为关键证据申报的药品“艾沙妥昔单抗注射液”，再到如今首个以乐城真实世界证据支持扩大适应证的英克司兰钠注射液，真实世界研究已在肿瘤、眼科、心血管等多个领域结出硕果。它不仅是中国药品医疗器械审评审批制度改革的重大突破，也为全球监管科学贡献了宝贵的“中国智慧”和“海南经验”。

　　除了助力创新药械上市，2023年，国家医保局与海南省政府联合印发实施方案，共同推进真实世界数据医保应用。海南成立了全国首个省级医保部门下属的真实世界数据医保创新应用中心，推动建设医保研究应用的真实世界数据库，并开展了一系列课题研究，积极探索真实世界数据在医保领域创新应用的实践经验。目前，已有4款药品纳入国家基本医保药品目录。从乐城先行先试到全国推广应用，真实世界研究正以其独特的现实性和广泛性，重塑医疗健康领域的决策逻辑，让医疗产品更安全、更有效、更具价值，最终惠及广大民众。