本报海口6月29日讯 （海南日报全媒体记者马珂）近日，全球首款用于遗传性大疱性表皮松解症（EB）治疗的创新药物FILSUVEZ®（桦醇三萜凝胶），在乐城先行区顺利完成国内首例患者治疗。本次治疗由复旦大学附属儿科医院李明教授团队和海南省妇女儿童医学中心黄晓燕教授团队，在海南省妇女儿童医学中心乐城分院联合开展，标志着我国EB治疗领域迈出实质性突破一步。

　　首位接受治疗的患者为来自江西省的一名少年，自幼罹患EB，长期承受反复创面、持续疼痛与日常护理的巨大困扰。在海南省药品监督管理局、海南省卫生健康委员会、乐城管理局等主管部门的指导支持下，李明教授团队和黄晓燕教授团队共同组建多学科诊疗小组，为这名少年量身定制全流程治疗方案，并做好充分预案，确保首例用药安全顺利。目前患者用药过程平稳，未出现不良反应。

　　作为国家首批罕见病目录病种之一，EB患者皮肤极其脆弱，轻微摩擦即可导致水疱或破溃，因此被称为“蝴蝶宝贝”。我国约有1.5万名EB患者，长期以来缺乏有效的治疗手段。FILSUVEZ®已获欧盟EMA及美国FDA孤儿药认证，并于2022年、2023年先后在欧美获批上市。得益于博鳌乐城“特许使用”政策，该药物成为目前国内唯一可及的EB适应证治疗药物。

　　根据海南省相关规定，患者离院后可依据医嘱带离合理剂量的FILSUVEZ®继续使用，便于长期管理。同时，该药物已纳入乐城特药险及多地惠民保项目，通过多方共付机制，切实减轻患者家庭经济负担。